Høringssvar til prioriteringsmeldingen

Høringsinnspill til Stortingsmelding 21 (2024-2025) Helse for alle. Rettferdig prioritering i vår felles helsetjeneste

FH er en relativt sjelden tilstand som skyldes en arvelig genfeil som gjør at de som rammes har høye kolestrolnivåer fra fødsel. Personer med FH klarer ikke å redusere sine kolesterolnivåer kun med livsstilsendringer. Dette gir økt risiko for hjerte- og karlidelser allerede i ung alder. Pasienter som har arvet FH fra begge foreldrene (homozygot FH) trenger tett oppfølging i helsetjenesten, blant annet i form av aferese (en slags dialysebehandling).

Personer med FH trenger, som andre personer med sjeldne tilstander, økt fleksibilitet i systemet for prioritering. Vi ber om at komiteen hensyntar disse gruppene i sin behandling av prioriteringsmeldingen slik at vi i praksis få en mer rettferdig prioritering og best mulig helse for alle, og unngår en mer todelt-helsetjeneste og økt sosial ulikhet i helse.

Helsesituasjonen er ekstra krevende for pasienter med homozygot FH, noe som adresseres spesielt mot slutten av høringssvaret.

 

Prioriteringsmeldingens forslag – arbeidsgruppenes forslag må følges

I arbeidet med prioriteringsmeldingen nedsatte helse- og omsorgsministeren tre ekspertgrupper som har utarbeidet hver sin rapport med anbefalinger til tiltak. Forslagene er i svært ulik grad hensyntatt i meldingen.

Ekspertgruppen for tilgang og prioritering foreslår blant annet å innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder. Videre å øke bruken av prisavtaler for å håndtere usikkerhet om effekt og risiko, særlig ved sjeldne diagnoser.

Ekspertgruppen for perspektiv og prioriteringer sin hovedkonklusjon er at dagens system, der man bruker et utvidet helsetjenesteperspektiv, bør endres til et system med en primæranalyse med et rent helsetjenesteperspektiv, og en sekundæranalyse med et samfunnsperspektiv der det er relevant.

Ekspertgruppen for tillit til prioriteringer, økt åpenhet, medvirkning og kompetanse anbefaler bl.a. å slippe flere til rundt bordet i Beslutningsforum og anbefaler derfor å endre rollen til de to brukerrepresentantene og øke antallet deltakere i Beslutningsforums møter med to klinikere.

Alle tre ekspertgruppene fremhever behovet for rask og likeverdig tilgang til nye metoder i helsetjenesten.

Vi ber om at helse- og omsorgskomiteen, i tråd med arbeidsgruppenes anbefalinger, sørger for at fremtidens prioriteringssystem og godkjenning inkluderer:

1. økt bruk av individuell tilgang og gruppeunntak ved godkjenning av nye legemidler
2. økt bruk av nye innovative prisavtaler
3. økt bruk av muligheten for sekundæranalyse ut fra et samfunnsperspektiv
4. styrket deltakelse av klinikere og brukerrepresentanter i Beslutningsforum

Vi trenger mer fleksibilitet i møte med sjeldne og alvorlige tilstander

For at pasienter med sjeldne og alvorlige tilstander skal få tilgang til nye innovative legemidler er det behov for fleksibilitet i myndighetenes håndtering av:

1. Kriteriene for kost-nytte vurderinger
2. Dokumentasjonskrav

Kost-Nytte | Rigid og kategorisk bruk av kost-nytte kriteriene ved godkjenning av bruk av legemidler i Norge kan få svært alvorlige konsekvenser for små pasientgrupper. De vil bli avskrevet fra muligheten for nødvendig behandling som kan gi bedre livskvalitet og forhindre for tidlig død og negativt sykdomsforløp.  

Dokumentasjonskrav | Lavere dokumentasjonskrav og høyere ressursbruk kan være akseptabelt for små pasientgrupper med sjeldne og alvorlige tilstander. Det vil ikke alltid være mulig å fremskaffe svært rigid dokumentasjon for små pasientgrupper. Et lavere dokumentasjonskrav må understrekes mye tydeligere enn det gjør i regjeringens forslag.

 

Vi trenger mer bruk av individuell tilgang og gruppeunntak

Dagens rigide kriterier gir urimelige konsekvenser for enkeltpasienter eller grupper av pasienter.

Forhøyet kolesterol er mer alvorlig for FH pasienter enn andre. For høyt kolesterol viser seg som plakk i blodårene. Hos FH pasienter har dette bygget seg gradvis opp fra fødsel og fører til at totalbelastningen fra for høyt kolesterol gir betydelig økt risiko for hjertesykdom sammenliknet med personer uten FH. Dette betyr at det er mye mer alvorlig for en person på 35 år med FH å ha en kolesterolverdi på 6, 7 eller 8, enn for en person som ikke har FH.

Eldre pasienter prioriteres foran yngre. En 80-90 åring, uten FH, med aldersbetinget høyt kolesterol, kan i dag få PCSK9-hemmere fordi pasienten har kommet opp i et LDL-nivå over 3,6. Derimot vil en ung pasient med FH ikke få disse medisinene hvis LDL for eksempel ligger på 3,4 eller 3,5, selv om legene med sikkerhet kan si at uten behandling vil pasienten snart få et hjerteinfarkt. Selv om de eldre har samme verdi som de yngre, vil gevinsten i gode leveår vunnet naturligvis være mye høyere ved å unngå infarkter hos de som er unge. Tall fra reseptregisteret viser at av de ca. 5000 pasientene som har fått dette medikamentet er flertallet eldre menn. IKKE de pasientene som trenger det mest – unge som står i fare for å bli hjertesyke og satt ut av arbeidslivet.

Unge FH-pasienter må få tilgang til behandling med nødvendige legemidler før de har rukket å utvikle alvorlig hjertesykdom, før de trenger operasjoner og før de blir del av en altfor høy sykemeldings- og uførestatistikk.

En to-delt helsetjeneste. Pasienter med tilgang på private midler kan selv velge å kjøpe legemiddelet uten offentlig finansiering. Dette bidrar til økt sosial ulikhet i helse der de bemidlede får mulighet til bedre helsehjelp enn andre. Dette er en uønsket utvikling som er med på å undergrave vår felles helsetjeneste.

Ny behandling finnes – men ikke for 6 norske pasienter

Homozygot FH | Om en person arver FH-genfeilen fra både mor og far, blir tilstanden kalt “homozygot familiær hyperkolesterolemi”. De som ikke når behandlingsmålet med legemidler må ha regelmessig aferese (en slags dialysebehandling) fra så tidlig alder som mulig. Dette utføres på spesialavdeling i sykehus, som regel ukentlig og for noen flere ganger ukentlig. Dette er svært ressurskrevende og belastende for pasientene.

Et nytt legemiddel som kan redusere behovet for ukentlig aferese-behandlinger, redusere risiko for forverring av sykdom og øke livskvaliteten for pasientene, er godkjent av legemiddelmyndighetene i EU og en rekke andre land, men ikke i Norge.

I mars sa imidlertid Beslutningsforum nei til at de 6 personene med homozygot FH i Norge, som kan ha stor nytte av behandlingen, får starte nødvendig behandling med dokumentert effekt. 

Dette er personer fra tenårene og til tidlig middelalder. De under utdanning eller i full jobb, og de må bruke en eller to dager i uken (avhengig av reisevei til sykehus) på aferese-behandling. De fikk avslag fordi legemiddelprisen, som er hemmelig, antakelig ligger noe over de 640 000 kr/år som aferese-behandling koster.

Samfunnskostnadene. Et ja, ville frigjort store ressurser i sykehusene, redusert produksjonstapet for samfunnet, redusert antall sykemeldinger og redusert risikoen for fremtidig uførhet. Samfunnskostnaden ved et avslag er antakelig langt høyere enn et ja.